UNMヘルスサイエンスセンター多発性硬化症専門クリニックで臨床試験に携わることは、非常に刺激的なことです。私たちは、患者さんにとって真に有望な、より効果的な治療法にますます近づいており、患者さん自身も研究に参加することで科学に意義深い貢献をしています。
これらすべてが、MS 患者にとっての希望という非常に重要なことにつながります。
多発性硬化症は慢性でしばしば衰弱させる神経免疫疾患で、免疫系が脳、脊髄、視神経を損傷することで発症します。炎症により病変が生じ、重要な神経細胞を囲むミエリン鞘が損傷します。症状には、疲労、バランスや協調運動の問題、視覚や発話の困難、震えなどがあります。
米国では、約200万人が多発性硬化症を患っており、毎週約1994人が新たに診断されています。これは、女性が男性の約2017倍です。XNUMX年からXNUMX年までの間に、米国のMS患者数はXNUMX倍に増加しました。
MS には主に 3 つのタイプがあります。
- 再発寛解型多発性硬化症（RRMS）： 約85％ 多発性硬化症の患者の多くは、最初に RRMS と診断されますが、症状は現れたり消えたりすることがあります。市場には RRMS に効果的な疾患修飾治療薬がいくつかあります。
- 二次進行性多発性硬化症（SPMS）： RRMS 患者はこの段階に進行する可能性があり、MRI 画像で検出できる新しい脳病変は発生していないにもかかわらず、症状が徐々に悪化します。非活動性 SPMS に対する承認済みの治療法はありません。
- 原発性進行性多発性硬化症（PPMS）： このタイプの MS は、症状が徐々に進行し、寛解することはありません。PPMS に承認されている治療法は 1 つだけです。
UNM 健康科学センターの研究者と患者は、現在進行中のいくつかの臨床研究を通じて、MS のあらゆる段階に対する新しい治療法の開発に協力しています。
VISTA試験：再髄鞘化の探究
私たちは最近、VISTA（「再発寛解型多発性硬化症患者におけるPIPE-307の安全性と有効性を評価する試験」）と呼ばれる、非常に興味深い臨床試験への被験者登録を完了しました。この第2相、無作為化、二重盲検試験では、PIPE-307という薬剤を既存の治療法に追加することで、プラセボよりも多発性硬化症の症状が改善されるかどうかを評価します。
フェーズ 1 の研究では、治験化合物が M1 受容体を阻害し、ミエリン再生プロセスである再髄鞘形成につながる可能性があることが判明しました。患者の進行を測定するために、低コントラスト視力と視神経の厚さの改善を注意深く研究しました。
健康状態を示すこれらの視覚的な指標は、非常に興味深いものです。視神経は治療効果に特に敏感なので、私たちは治療によって視神経の構造的健全性が改善されている兆候を探します。
登録された患者は、登録期間中も既存の疾患修飾療法（DMT）を継続し、新たな臨床的再発を予防します。PIPE-307は、すでに再発予防のために承認されているこれらの治療法に、ミエリン損傷を修復する能力を追加する可能性があります。
関連文献：患者中心の多発性硬化症ケア：研修医が革新性と個別対応をどのように融合させているか
BTKi 試験: 進行を遅らせる機会
SPMS および RRMS 患者の治療を進歩させるために、私たちはブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤 (BTKi) と呼ばれる薬剤のクラスに関するいくつかの研究に携わっています。この新しいクラスの DMT は、MS に関与する免疫細胞をターゲットにします。
BTKi のユニークな作用機序は、特に興味深いものです。B 細胞 (脾臓やリンパ節などの末梢リンパ組織内) とミクログリア (中枢神経系内) は、炎症を引き起こし、ミエリン損傷を引き起こす BTK 酵素を持つ免疫細胞です。BTKi 薬はこのプロセスを阻止します。
BTKi は中枢神経系のミクログリアに作用するため、これらの薬剤は MS の進行を遅らせたり、止めたりするのに役立つ可能性があると考えられます。
GEMINI、FENhance、FUSIONをはじめとする、私たちが実施または参加している研究は、患者に希望を与え、参加者には一般に公開される前に最先端の治療法を受ける機会を提供しています。
関連文献：神経免疫学フェローシップが多発性硬化症治療の最先端を切り拓く
FUSIONトライアル
この試験では、DMT の組み合わせを研究し、両方を服用すると免疫系に相乗効果が生じ、どちらかの薬剤を単独で服用した場合よりも患者の症状が緩和されるかどうかを調べます。
パート 1 では、参加者の 2 つのグループが治験薬 BTKi またはジロキシメルフマル酸塩 (DRF) のいずれかを服用します。パート XNUMX では、別の参加者のグループが治験薬 BTKi と DRF の組み合わせ、または DRF のみを服用します。
研究者たちは、再発率、身体検査、MRIスキャンなどを評価し、これらの治療法が患者の健康、特に脳内の新たな炎症部位にどのような影響を与えるかを調べます。参加するには、再発寛解型多発性硬化症（RRMS）の診断を受けている必要があります。この画期的な治験への参加にご興味のある方は、 505-925-4124までお電話ください。
関連文献：患者第一：多発性硬化症治療における当院のチームアプローチ
MS臨床試験ハブでの実践
UNM HSC は臨床試験に参加できることを嬉しく思っています。私たちは、患者の生活の質に本当の変化をもたらすことができる進歩の瀬戸際にいます。私たちは常に、MS に関するいくつかの異なる臨床試験に参加しています。たとえば、この出版物の時点では、ここには記載されていない MS に関する新しい臨床試験に参加しています。これはまさに急速に進化している状況です。
再髄鞘形成剤、BTKi クラスの薬剤、および新興のモノクローナル抗体などの新薬は、RRMS、非活動性 SPMS、PPMS など、あらゆるタイプの MS 患者に希望を与える可能性のある明確な作用機序への希望をもたらします。この慢性進行性疾患の患者にとって、希望は健康にとって非常に重要な要素です。
しかし、研究への参加に同意する患者がいなければ、私たちは何の進歩も遂げることができません。私は彼らをヒーローと呼んでいます。なぜなら、他者の利益のために科学の最前線に立つには勇気が必要だからです。患者は研究への参加によって、次のような多くのメリットを享受できます。
- 最先端の治療法が一般に公開される前に利用できるようになります。
- 健康状態は厳重に監視されます。治験参加者は、頻繁な血液検査や MRI 検査、標準的な臨床現場よりも多くの身体検査など、より厳重な監視を受けます。
- 臨床試験中に提供されるすべてのサービスは、患者にとって無料です。
- RRMS の治験では、患者は治験薬または既存の FDA 承認の疾患修飾療法のいずれかを服用します。通常、プラセボ群はありません。
当院の患者層は非常に多様です。臨床試験の多様性は、あらゆる背景を持つ人々にとって DMT が安全かつ効果的であることを保証する上で非常に重要です。MS 研究へのアクセスを提供することで、MS に対する理解を深めるまたとない機会が当院にはあります。
MS の病態生理学と治療に関する理解は常に進化しているため、最先端の研究に参加することは重要です。臨床試験に積極的に参加することで、これらの新薬の作用機序を理解し、それが患者に直接どのような影響を与えるかを知ることができます。これにより、臨床ケアに対してより包括的なアプローチを提供できるようになります。
研修医にとって、研究を通じて科学の発展を最優先とする当センターで学ぶことには多くのメリットがあります。研修医は最新の研究成果に触れながら、研究の専門知識を磨き、批判的思考力を高め、エビデンスに基づいた実践を習得し、将来のフェローシップや学術職への競争力を向上させることができます。そして何よりも重要なのは、継続的な学習とイノベーションを重視する当センターの文化に参加できることです。これは、研修医がその後のキャリアを通じて大いに役立つでしょう。
MS 臨床試験に参加することに興味がありますか?
MS と診断され、臨床試験に参加したい場合は、505-925-4124 に電話して詳細を問い合わせ、参加資格があるかどうかを確認してください。